국내 1세대 바이오벤처 기업으로 꼽히는 제넥신의 1호 치료제 출시가 가시화되고 있다.

제넥신의 주요 파이프라인이자 식약처 '바이오챌린저' 프로그램의 첫 대상으로 선정된 자궁경부암 치료 DNA 백신 'GX-188E'가 올해 초 임상 2상 대상자 모집을 완료하고 오는 9월 톱라인 발표를 앞두고 있다.

제넥신은 임상 2상 리포트가 모두 마무리 되는 오는 12월경 식약처에 조건부 허가를 신청한다는 계획이다.

29일 제넥신에 따르면 지난해 중간결과를 내놓은 GX-188E의 임상 2상이 올해 초 재발성/전이성 자궁경부암 환자 60명 모집을 완료하고 오는 9월 톱라인 결과를 공개한다.

GX-188E는 제넥신의 DNA 플랫폼 기술로 개발 중인 자궁경부암 치료용 DNA 백신이다. 다국적제약사 머크의 면역관문억제제 '키트루다'와 병용투여하는 방식으로 진행되고 있다.

DNA 유전정보를 플라스미드 벡터에 넣어 인체를 주사하는 원리로 작용되는 DNA 백신은 전기천공 방식으로 투약된다. DNA가 변형 없이 체세포에 들어갈 수 있도록 전기충격을 준다는 게 회사 측에 설명이다.

전기충격을 통해 세포 내로 침투한 DNA가 체내 T세포의 면역반응을 유도해 자궁경부암 환자의 치료효과를 나타내는 기전이다.

DNA 백신을 접종할 때 사용하는 기기는 회사마다 차이가 있는데 GX-188E는 미국 아이코어가 개발한 전기천공기를 사용하고 있다.

GX-188E는 키트루다와 병용투여 시 치료반응률이 키트루다 단독투여보다 현저히 높아짐이 확인되며 그 효과성이 입증되고 있다.

키트루다는 재발성 또는 전이성 자궁경부암 환자에게서 전체반응률 14.3%를 확인한 임상 데이터로 지난 2018년 2차 치료제로 미국 식품의약국(FDA) 승인을 받았지만 GX-188E와 키트루다 병용임상 반응률은 33%까지 올랐으며 데이터가 나온 48명 환자 중 현재까지 완치자는 총 6명에 달한다.

제넥신은 오는 9월 톱라인 발표 후 임상 리포트가 완료되는 연말 식약처에 조건부 허가를 신청할 계획이다.

더욱이 GX-188E는 식약처 바이오챌린저 지정 대상인 만큼 신속심사가 가능할 것으로 기대되고 있다. 앞서 식약처는 지난 2020년 7월 국내 첨단바이오의약품 신속 제품화 집중지원 방안의 일환으로 '바이오챌린저'에 대한 신청을 받고 GX-188E를 최종 선정한 바 있다.

이에 따라 GX-188E는 △전담 상담자 2인 지정 △신속처리 대상 지정을 위한 사전검토 △허가 신청 시 우선 심사 등 차별화된 지원을 받을 수 있다.

제넥신은 GX-188E가 조건부 허가를 받게 될 시 이후 글로벌 임상 3상 진행을 위한 기술이전도 추진 중이다. 이달 열렸던 바이오 USA에서도 관련 미팅을 다수 진행한 상태다.

제넥신 관계자는 "임상 3상은 글로벌 임상으로 진행할 계획이며 이를 위한 기술이전을 추진하고 있다"며 "글로벌 1, 2상을 국내임상으로 대체할 수 있을지 여부는 사전미팅을 통해 조율해 볼 것"이라고 설명했다.

이어 "먼저 국내 식약처 조건부 허가를 통해 출시는 내년에 가능할 것"이라며 "기술이전 논의는 이번 바이오 USA에서 다수의 회사들과 미팅을 진행했다"고 말했다.

끝으로 이 관계자는 "그간의 연구가 성과로 이어지고 있다는 점을 매우 뜻깊게 생각한다"며 "자궁경부암 백신 외에도 앞서 해외 기술이전한 성장호르몬 치료제와 빈혈치료제가 3상 환자모집을 마치는 등 의미 있는 성과들이 연이어 나오고 있다"고 강조했다.