"엔젠시스는 더 이상 임상단계에 머물러 있는 것이 않습니다. 이제 본격적인 시판허가와 상용화에 들어갈 준비를 하고 있으며 글로벌 10대 제약사와 기술이전을 논의 중입니다."

김선영 헬릭스미스 대표가 미국에서 진행 중인 유전자 치료제 '엔젠시스(VM202)'의 임상 3상(3-2)의 중간결과 발표를 앞두고 기술이전에 대한 기대감을 드러냈다.

지난 2020년 6월 개시한 엔젠시스 3-2 임상은 현재 기준 환자 152명 중 134명 등록을 완료한 상태로 18명이 남아있다. 톱라인 발표는 내년 2월이 목표다. 내달 중 IDMC(독립데이터모니터링 위원회)로부터 임상 지속, 임상 규모 수정, 임상 중단 3가지 중 1개를 통보 받을 예정이다.

전일 IDMC로부터 추가 자료를 요청 받았으나 이는 일반적인 안전성·유효성 데이터 요청 수준으로 추가 자료 요청에 큰 문제는 없다는 게 김대표의 설명이다.

헬릭스미스는 28일 서울 마곡 본사에서 기자간담회를 개최하고 엔젠시스의 당뇨병성신경병증(DPN) 미국 임상 3상(3-2) 현황과 함께 수익사업 모델 및 차세대 치료제 개발 현황을 소개했다.

김선영 헬릭스미스 대표이사는 "의뢰자에게는 이중맹검(double blindness)이 유지되기 때문에 임상 종료 시까지는 명확한 유효성 결과를 알 수는 없다"며 "여러 데이터를 감안할 때 좋은 결과를 얻을 것으로 기대하고 있다"고 말했다.

김 대표는 "엔젠시스는 3-2상은 거의 종료가 됐다"며 "현재 18명 정도만 남아있는 상태로 중간결과는 만족할 수준으로 예상하고 있다"고 설명했다.

이어 "3-3 임상은 내년 초 시작할 계획으로 전체임상 종료시점은 2024년이지만 그 전에 기술이전하는 것이 목표"라며 "현재 글로벌 빅파마 몇 곳과 논의하고 있다"고 말했다.

김 대표는 "엔젠시스는 이 전에 없던 새로운 신약인 만큼 비교대상이 없다"며 "현재 특허도 초반보다 상당히 많이 늘어났으며 기술이전 규모 역시 최소 6조원에서 최대 16조원까지 예상한다"고 강조했다.

엔젠시스 임상 중 현재 가장 앞서가고 있는 적응증은 당뇨병성 신경병증(DPN)이다. 당뇨병으로 인해 혈당이 높아져 신경이 망가짐에 따라 심각한 통증을 겪게 되는 병이다.

이들 중 일부는 시중에 나와 있는 치료제로도 통증을 잡지 못해 난치성 통증에 시달리고 있다. 이러한 환자들이 미국에만 150만명에 달한다. 아울러 많은 환자들이 현재 치료제의 부작용에 시달리고 있는 것으로 알려져 있다. 엔젠시스는 이러한 환자들에게 안전성과 내약성 면에서 차별성을 제공해 준다.

기존의 경구용 또는 주사형 치료제가 단회성 통증치료제에 불과했다면 엔젠시스는 통증 부위에 직접 주사하는 장기 지속형 치료제로 △3개월 △9개월 △12개월 주기로 임상이 설계돼 있다.

엔젠시스는 임상 3-1B 결과 101명에서 장기간 높은 통증 감소 효과를 보였으며 마지막으로 엔젠시스를 투약한 이후 진통 효과는 8개월간 지속된 것으로 확인됐다.

특히 기존 치료제를 먹지 않은 환자군에게서 더 좋은 효과를 보이기도 했다. 블록버스터 약물인 '프리가발린' 또는 '가바펜티노이드' 비복용자 군에서 복용 환자군보다 더 높은 통증 완화 효과를 보였다. 이는 기존 약물과의 상호작용을 보이는 것이라는 게 김 대표의 설명이다.

김선영 대표는 "기존 약물 비복용자가 더 높은 통증완화 효과를 보인다는 점은 임상적으로도 상업적으로도 큰 의미를 갖는다"고 말했다.

3-3 임상에서는 6개월째 추가로 투여해 통증 효과를 확인한다. 180일째에 7일간의 일간 평균 통증 수치 변화를 1차 평가변수로 두고 진행할 계획이다.

김선영 대표는 최근 열린 바이오 USA에 참가해 프리실린지 제형을 비롯해 엔젠시스 생산을 위한 CMO 협력사들과 미팅을 진행했다. 아울러 엔젠시스 기술이전과 관련한 논의도 있었다고 밝혔다.

김 대표는 "엔젠시스 상업화에 앞서 편의성을 위해 내부적으로 프리실린지 제형 개발은 이미 마쳤다"며 "CMO 협력사는 여러 곳이 필요하기에 이를 확보하기 위한 미팅을 진행했고 엔젠시스 기술이전과 관련해서는 글로벌 10대 빅파마와 논의하고 있다"고 말했다.

한편 이날 이와 함께 헬릭스미스는 연구개발, 생산, 품질관리, 임상시험, 규제대응까지 혁신신약 개발에 필요한 역량을 사업화한다는 계획과 함께 다수의 후보물질 개발 상황도 발표했다.

적극적 신약 개발을 통해 엔젠시스의 가치보다 더 큰 규모의 후보물질을 확보하고 재무이익을 추구한다는 계획이다. 특히 바이오 파이프라인 중 퇴행성 근육손상 질환을 타깃으로 하는 'NM101', 신경근육 질환을 타깃으로 하는 'VM301'를 소개했다.

CAR-T 연구개발 자회사 '카텍셀'의 후보물질 중 난소암을 타깃으로 하는 'CX804'와 대장암을 타깃으로 하는 'CX801'은 2023년 IND 제출을 목표로 하고 있으며 천연물 파이프라인의 경우 혈당조절 치료물질 'HX107', 전립선건강 치료물질 'HX109', 여성갱년기건강 'HX112'가 곧 임상시험 진입을 앞두고 있다.